5月20日,国家药监局药品审评中心(以下简称:CDE)发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2023年)》(以下简称《报告》)。《报告》显示,2023年,药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项,达4300项(以临床试验登记号计算),为历年登记总量最高,较2022年年度登记总量增长了26.1%。中国新药临床试验数量继续保持逐年增加态势,临床试验实施效率和质量逐步提高,创新与高效并存,我国创新药行业仍有较大发展空间。
1类创新药试验占新药临床试验登记总量7成
《报告》显示,2023年,新药临床试验(以受理号登记)数量为2323项,与2022年相比,2023年新药临床试验数量增长了14.3%。从注册分类分析,2023年注册分类为1类(含原注册分类)的药物共登记1606项试验,占受理号登记试验总体的69.1%(1606/2323),其中化学药品占比最高,为53.7%(862/1606)。1类创新药临床试验继续保持以抗肿瘤药物为主,占总体的40.6%(652/1606)。
2023年,共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验,较2022年增长近1倍(46项),共涉及70个品种(以药品名称计),试验范围以国内临床试验为主,适应症以抗肿瘤药物为主。此外,医学影像学药物临床试验数量共14项,为近年来最多。
《报告》显示,1类创新药总体仍处于研发早期阶段。根据试验分期分析,2023年1类创新药临床试验中Ⅰ期临床试验占比最高,为47.1%;Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比分别为21.3%和15.8%,较2022年占比小幅增加。
从适应症分析,1类创新药临床试验中40.6%是抗肿瘤药物。2023年1类抗肿瘤创新药Ⅰ期和Ⅲ期临床试验占比分别为50.9%和12.9%,较2022年占比均小幅增长。
中药临床试验聚焦5大适应症,罕见病试验逐年递增
《报告》显示,2023年,中药新药临床试验主要集中在呼吸、皮肤及五官、心血管、消化和精神神经5个适应症领域,约占中药临床试验总体的80.3%。其中,呼吸适应症占比最高。化学药品适应症前五位依次为抗肿瘤药物(28.7%)、抗感染药物(13.5%)、皮肤及五官科药物(7.1%)、神经系统疾病药物(7.0%)和镇痛药及麻醉科用药(6.7%)。生物制品方面,抗肿瘤药物占比遥遥领先、高达41.5%,其后几位为皮肤及五官科药物(12.3%)、预防性疫苗(9.8%)、内分泌系统药物(7.3%)和血液系统疾病药物(5.5%)。
《报告》显示,2023年含儿童受试者的临床试验为205项,在新药临床试验中占8.8%,其数量和占比情况均比2022年提升。仅在儿童人群中开展的临床试验共登记104项,从试验分期分析,其中,Ⅲ期临床试验占比最高,达34.6%,预示我国儿童人群将有更多的用药选择。与此同时,儿童临床试验组长单位相对集中的情况值得关注。
罕见病药物临床试验呈逐年递增趋势,2023年共登记119项,较2022年增加42.9%。按适应症分析,抗肿瘤药物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物和风湿性疾病及免疫药物占总量的75.6%,其中,抗肿瘤药物临床试验数量明显增加,达25项。
近年来,医学影像学和放射性药物临床试验总量较少,但呈现逐年增加趋势。2023年,以受理号登记的医学影像学和放射性药物临床试验共14项,涉及12个品种(按药物名称计),以国内临床试验为主。其中,Ⅰ期临床试验最多,共7项。
超半数新药临床试验在6个月内启动,创新药平均7.2年
《报告》根据受理号对申办者类型进行分析发现,境内申办者占比超过90%,达91.7%。《报告》显示,总体来看,药物临床试验总体以国内临床试验为主,2023年国内药物临床试验占比为92.7%,国际多中心占比6.7%。与总体相比,新药国际多中心试验占比相对较高,达12.3%。
《报告》发现,药物临床试验实施效率和质量逐步提高,超半数试验(56.3%)可在6个月内启动受试者招募,相比2022年(55.8%)进一步提高。从药物类型上看,化学药品和生物制品在6个月内启动受试者招募的比例分别为56.2%和60.0%,中药6个月内启动受试者招募的比例(15.8%)明显高于2022年(9.1%)。若仅对试验获批后当年启动受试者招募情况进行分析,与2022年相比,2023年启动招募的用时进一步缩短,平均为3.0个月(2022年平均为3.3个月),6个月内启动招募的比例也进一步提高,达93.4%(2022年为91.5%)。
《报告》对2023年度获批上市创新药临床试验进行了分析,2023年度共批准40个创新药,中国境内上市许可持有人占比超过90.0%。创新药以化学药品和生物制品为主,分别为19(47.5%)个和16(40.0%)个品种,其中抗肿瘤药物共14(35.0%)个品种。
《报告》还根据首次获批临床试验日期和上市申请审批结论日期,分析了2023年度获批上市创新药从获准开展临床试验至获准上市所用时间。2023年度创新药获准上市所用时间平均为7.2年,与上年保持一致。2023年度获批上市的创新药中,上市用时在5年内的品种共21个,占总体的52.5%,其中抗肿瘤药物共7个,占总体的17.5%。