CFDA 发布《药物研发和技术审评沟通交流管理办法》征求意见

3 月 11 日，为规范申请人与 CDE（药审中心）之间的沟通交流，CFDA 发布《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（修订稿）》征求意见。

在药物研发过程中，经申请人提出，由 CDE 与申请人指定的药品注册专员共同商议，并经药审中心适应症团队同意，就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题所进行的沟通交流。

本办法规定的沟通交流会议适用于创新药物、改良型新药、生物类似药、复杂仿制药以及一致性评价品种等研发过程和注册申请中的沟通交流。（via CFDA）

   丁苯酞获 FDA 孤儿药资格认定

今日，石药集团有限公司开发的药物「丁苯酞」获得 FDA 颁发就治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis）（「ALS」）的孤儿药资格认定。该药于 2005 年获 CFDA 批准，用于治疗轻、中度急性缺血性脑卒中。

ALS 也叫运动神经元病，该病是由于运动神经细胞进行性退化，导致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，以及言语、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。

该病多见于 40 至 50 岁的男性，病因至今不明，部分病例可能与遗传及基因缺陷有关。虽然发病率很低，但 ALS 对病人的生活质量及生命构成很大威胁，目前的临床用药也沒有明显效果。（via 石药集团）

   CFDA 修改匹多莫德说明书

3 月 9 日， CFDA 官网上了匹多莫德的药品说明书修订公告（以下简称《公告》），在 CFDA 附上的说明书，从适应症、用法用量、禁忌症等多个地方进行了详细补充修改。

新版说明书在「用法用量」处新增「适用于 3 岁及以上儿童及青少年」的要求，并作出儿童和成人使用均不超过 60 天的限制。在禁忌方面，修订说明书特别强调 3 岁以下儿童禁用、妊娠 3 个月内妇女禁用以及遗传性果糖不耐受等患者禁用。

此外，新说明书对药品适应症和主治功能也进行了较大改动。（via CFDA）

   药品研发重大事件

● 扬子江药业 1 类新药 YZJ-0673 马来酸盐片申报临床

YZJ-0673 马来酸盐是扬子江药业研发平台上海海雁自主研发的 1 类抗肿瘤药物——泛 PI3K 抑制剂项目。

PI3K 信号传导通路的活化在肿瘤发生、发展及药物治疗耐药中的作用明确、机制清晰，且涉及的肿瘤类别广泛，适应症具有较强延展性，因此泛 PI3K 抑制剂一直都是国外制药公司开发的热点。

国内尚无用于实体瘤治疗的泛 PI3K 抑制剂上市，YZJ-0673 马来酸盐的研发填补了国内此项研究的空白。

国外开发的泛 PI3K 抑制剂临床试验显示单药治疗效果有限，多以联合用药为主。PI3K 激酶抑制活性不够及剂量限制性毒性是单药和某些联合用药治疗失败的主要原因。上海海雁开发的泛 PI3K 抑制剂将针对性的解决该项问题。