每年2月的最后一天是国际罕见病日，随着媒体的传播，公众对罕见病的认识也越来越深刻，中国孤儿药市场发展逐渐升温，成为产业界与资本界瞩目的焦点之一。以下，笔者将从市场环境、市场参与主体及市场开发策略三个层面，对中国孤儿药市场进行梳理与分析，抛砖引玉，期待大家更多的讨论。
中国孤儿药市场环境分析

从孤儿药市场政策来看，欧美日已建立较为全面与完善的孤儿药制度，比如政策补贴（税收优惠、研发补贴）、市场保护（市场独占期、专利保护）、加速上市（加速审评、附带条件批准上市）、医保/商保支付等。相较而言，国内目前尚无官方版的罕见病及孤儿药定义，但有零散的孤儿药鼓励政策，主要集中于研发注册层面，如创新36条（国务院《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》）中对于罕见病目录制定、患者管理登记、减免临床、附带条件批准上市等，过去几年也有部分药品以罕见病用药的身份，进入优先审评审批名单，甚至豁免临床，如苹果酸舒尼替尼胶囊。

从支付环节来看，国家在本轮医保目录调整以及药品谈判中，也适当纳入部分孤儿药，如：CKD 继发甲亢用药西那卡塞、骨髓异常增生综合征用药地西他滨、特发性肺纤维化用药吡非尼酮、肌萎缩侧索硬化症用药利鲁唑等；通过谈判进入医保目录的孤儿药：利妥昔单抗、来那度胺、阿帕替尼等。此外，各省市也通过地方特药制度、慈善计划等形式，纳入部分孤儿药，减轻罕见病患者的支付压力。因此，虽然国家当前无明确的孤儿药制度，但国家及各省市已经通过各种形式的政策、制度及活动，尽力支持孤儿药的发展。

从孤儿药研发上市来看，截止到2017年10月，欧美日已上市的621个品种中，按通用名/活性成分来看，有45.41%（282个）已在中国上市；有22.71%（141个）在中国处于研发阶段，企业产品布局速度令人欣喜。然而，惋惜的是，欧美日已上市的孤儿药中，有29.79%尚未引入国内。对于很多困于某一产品领域红海争夺的企业而言，这些未引入国内的孤儿药，也许是企业发展的新蓝海。

从孤儿药市场规模来看，由于统计口径难以界定，此处将参考全球情况，从全球孤儿药市场规模来看，孤儿药市场虽然整体份额较小，但未来前景非常可观。2016年，孤儿药的全球销售额为1140亿美元，比2015年增加12.2%。预计到2022年，孤儿药的销售总额将达到2090亿美元，2017-2022年，预计孤儿药市场复合增长率为11.1%，非孤儿药市场复合增长率为5.3%，全球处方药市场（除通用名药）复合增长率为6.4%，孤儿药市场增长远高于非孤儿药市场，到2022年，孤儿药将占全球药物销售额的21.4%，孤儿药的市场表现将优于整个处方药市场。